أعلنت شركة Capricor عن نتائج إيجابية من الدراسة المحورية (المرحلة 3 — HOPE-3) لمرض Duchenne muscular dystrophy، ما دفع السهم إلى قفزة كبيرة في السوق.

ملخص النتائج الرئيسية

• تباطؤ تقدّم ضعف العضلات بنحو ~54% وفق مقياس PUL v2.0 بعد 12 شهراً.
• تحسّن ملحوظ في وظائف القلب (LVEF) بنسبة تصل إلى ~91% مقارنة بمجموعة التحكم.
• سجل أمان مقبول دون مخاطر أمان جديدة خلال فترة المتابعة.

تفاصيل الدراسة (HOPE-3)

الدراسة عشوائية، وشملت نحو 106 مشاركًا في مراكز متعددة داخل الولايات المتحدة. الهدف الأساسي كان قياس أداء الأطراف العلوية بعد 12 شهرًا، بينما تضمنت الأهداف الثانوية قياسات قلبية ووظائف إضافية لتقييم التأثير على مسار المرض.

تفاعل السوق والتداعيات

إعلان النتائج أدى إلى ارتفاع حاد في سعر سهم Capricor (تقارير أشارت إلى قفزات تتراوح بين ~440% وحتى 535%) بسبب توقع إمكانية حصول Deramiocel على موافقة لاحقة وتحقيق عوائد مستقبلية.

تأثير الخبر على المرضى والرعاية الصحية

• إبطاء فقدان الوظائف العضلية وتمديد فترة الاستقلال الحركي.
• تقليل أو تأخير مضاعفات القلب المرتبطة بالمرض.
• فتح آفاق جديدة للعلاجات الخلوية للأمراض الوراثية النادرة.

التحفظات والمخاطر

• الموافقة التنظيمية ليست مضمونة وقد تتطلب بيانات إضافية طويلة المدى.
• تكلفة العلاج العالية قد تحد من الوصول في بعض الدول.
• قد تختلف الفعالية بين المرضى حسب العمر ومرحلة المرض.
• سعر السهم قد يتأثر بتقلبات السوق، فالردود الأولية قد تكون مبالغًا فيها.

خلاصة

خبر إيجابي ويمثل أملًا لمرضى Duchenne، لكن الطريق من نتائج دراسة سريرية إلى علاج متاح وواسع الانتشار طويل ويحتاج متابعة دقيقة للبيانات والتراخيص الرسمية.